Mi az a gerinc izom atrófiája

A gerinc izom atrófiája, más néven Sma, a gyermekkori és ifjúsági örökletes neuromuszkuláris patológia, amelyet a motoneuronok progresszív halálával, a gerincvelő idegsejtjeivel jellemeznek, amelyek az izmokat a mozgás irányába adják.

Ennek a legyengítő betegségnek a súlyosságát egy pontos klinikai kép határozza meg, amely három típusra osztja őket, és besorolja őket az izmok kontrolljának, a atrófiának és a fizikai gyengeségnek a fokozatos elvesztésével kezdve.

Új gyógyszer a gerinc izom atrófiájára

Nusinersen-terápiának nevezzük, és a Notiziariochimicofarmaceutico.it is magyarázza, hogy egy "gén" gyógyszer, amely képes aktiválni az SMN2 gén működését, kiegészítve a betegség inaktívával. A lumbális részen keresztül beadott gyógyszer diffundál a testbe, elérve a degenerált és valójában motoros neuronokat, enyhítve az SMA tüneteit.

Az új gyógyszert, amelyet a terápia alapja, az olasz gyógyszerügynökség (AIFA) 2017 szeptemberében hagyott jóvá .

Az Európai Bizottság ugyanebben az évben május 30-án kiadta az egész Európai Unióban érvényes AIC-t .

Hol találja meg az új gyógyszert izom atrófiára

A Nusinersen-terápiát már 18 engedélyezett és működő olasz központban írják elő tizenegy régióban: Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemont, Szicília, Toszkána és Veneto. folyamatban van ez a terápia a FamilySMA weboldalán, a dedikált oldalon.

Ezekhez a struktúrákhoz új struktúrák kerülnek bevezetésre, azzal a céllal, hogy megosszák a megosztott hálózatokat és az új terápia kezelésére képes egészségügyi szakemberek képzését.

Konzultáljon az interneten: a témában naprakészen hasznos oldalak a ritka betegségek megfigyelőközpontja és a Famigliesma.org

Itt van az ENDEAR tanulmánya, amelyet az Amerikai Orvostudományi Könyvtár ClibnicalTrials.org publikált, hogy bizonyítsa e terápia hatékonyságát.